La ricerca su farmaci nuovi segue una serie di tappe codificate a livello internazionale, alle quali i ricercatori devono attenersi.
Si tratta di un meccanismo messo in piedi nel tempo a tutela della salute dei malati”.
Come si legge nel sito dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), infatti, “l’importanza della ricerca non può mai giustificare la violazione dei diritti delle persone che partecipano alla sperimentazione. Per questo motivo l’Unione europea ha adottato un insieme di norme, definito Good Clinical Practice (in italiano Buona Pratica Clinica), che regolano la correttezza della ricerca”.
Proprio le norme di Buona Pratica Clinica mettono in luce che “la tutela dei diritti, della sicurezza e del benessere dei soggetti coinvolti nella sperimentazione prevale sugli interessi della scienza e della società”.
Bisogna infatti partire dal presupposto che nessun farmaco, neanche il più “intelligente”, è privo di effetti collaterali: tutti possono fare danni, grandi o piccoli, e tali danni devono essere individuati e compresi prima che la cura sia a disposizione di tutti i pazienti.
Per questo la ricerca clinica su una nuova molecola parte dall’elaborazione del cosiddetto ‘protocollo’: chi potrà entrare nella sperimentazione, quali caratteristiche dovrà avere (sesso, età, tipo di malattia, gravità), perché il risultato sia il più chiaro possibile.
Il protocollo sperimentale deve essere sottoposto a una serie di enti di controllo sia scientifici (per esempio i ministeri della Salute o gli enti regolatori dei farmaci, come la Food and Drug Administration statunitense o l’EMA in Europa) sia etici: è necessario, infatti, che qualcuno vigili sul rispetto dei diritti di chi accetta di fare da ‘cavia’ per un nuovo studio.
Dalla prima idea alla commercializzazione della cura passano in media dai 10 ai 12 anni, ma il percorso può durare anche molto di più.
Sebbene molti pazienti (e anche molti medici!) desiderino accorciare questi tempi, ciò non è possibile. “I tempi della ricerca clinica su una nuova potenziale cura sono una garanzia per i futuri consumatori”
Il farmaco uscito dal laboratorio viene avviato alla cosiddetta fase 1 con l’obiettivo di valutare per la prima volta se la sostanza è tollerabile negli esseri umani ed entro quale dose massima.
In questa fase si valuta anche cosa succede al farmaco nel corpo (farmacocinetica) e come il farmaco agisce sull’organismo (farmacodinamica).
I volontari selezionati possono anche essere soggetti sani e poco numerosi.
Se la molecola ottiene la ‘patente di sicurezza’, passa alla fase 2.
Lo scopo di questa tappa è verificare se effettivamente la cura è attiva contro la malattia per la quale è stata selezionata, per cui si selezionano pazienti (in genere non più di un centinaio) il più possibile simili tra loro per caratteristiche individuali e della patologia.
Anche in questa fase si fa attenzione a eventuali effetti collaterali.
Se anche questa fase è superata senza incidenti di rilievo, e se il farmaco dimostra la sua attività, si passa alla fase 3: la nuova cura viene confrontata alla terapia standard già esistente, o a un placebo qualora non esistano trattamenti, per verificarne l’efficacia.
Solo facendo crescere il numero di persone incluse nella sperimentazione (sempre però nell’ambito di un preciso protocollo) è possibile verificare se essa sia veramente efficace e se esistano effetti collaterali rari, che difficilmente si possono scoprire finché la cura è somministrata a poche persone.
A questo punto tutta la documentazione viene portata dalla casa farmaceutica che detiene il brevetto del nuovo farmaco all’ente regolatore, che la esamina ed eventualmente la approva la messa in commercio.
Ora la nuova cura è a disposizione di tutti, ma non viene abbandonata a se stessa: poiché possono comparire effetti collaterali rarissimi, nell’ordine di un caso su milioni di utilizzatori, è stata istituita la cosiddetta fase 4, chiamata anche sorveglianza postmarketing.
Qualsiasi effetto collaterale, sia pur minimo e non notato nelle fasi precedenti, viene segnalato alle autorità che ne considerano l’importanza ed eventualmente cambiano le indicazioni o il foglietto illustrativo del farmaco, o, in casi veramente estremi, dispongono il ritiro della cura dal commercio.
Esiste inoltre un regolamento molto complesso a tutela del malato che vuole assumere, al di fuori di una sperimentazione, un farmaco che non è giunto alla fine del percorso di studio “farmaco per uso compassionevole”
Il medico curante deve inoltrare una richiesta dettagliata alla casa farmaceutica e chiedere una fornitura. Sono necessari il nulla osta del comitato etico dell’ospedale e del paziente, che riceve spiegazioni sui pro e i contro della cura ed è tenuto a firmare un consenso informato.
Il farmaco deve essere stato inserito preventivamente in un elenco presso l’AIFA e deve avere superato la fase 3 di sperimentazione, inoltre l’azienda produttrice deve essere disposta a distribuirlo per il caso.
Nel campo medico la sperimentazione è fondamentale per la salute dei pazienti. Da parte nostra dobbiamo essere davvero “pazienti” e fare in modo che il farmaco sperimentale concluda il suo iter di controlli in modo da curare le patologie, senza che si rischino altre complicazioni, causate dagli effetti collaterali del farmaco sperimentale.
Ben venga quindi la spiegazione, in modo da alleviare la vita di pazienti con patologie rare, ma si deve dare il tempo alla ricerca di mettere in commercio un medicinale adatto alla patologia in modo che non crei altri problemi a chi convive con sintomi difficili da individuare e curare
